2026 年 6 月 17 日《安徽日报》12 版推出「科创安徽」专题版面《「闯关」创新药：热门赛道上的突围者》，全景梳理我省基因核酸、细胞治疗、抗体药物等前沿生物医药产业发展格局，聚焦合肥本土科创企业突破海外技术垄断、深耕源头创新的发展实践，阿法纳生物作为省内基因与核酸治疗创新代表企业纳入重点报道，现将版面转载分享如下：
基因与核酸治疗 破解“生命密码”
基因与核酸治疗是从基因表达层面入手，直接表达或修复患者的生命密码，从而使疾病得到治疗。在合肥，以阿法纳生物科技有限公司为代表的一批企业，正在这条赛道上攻坚前行。
2021年，来自中国科学技术大学的王育才、王朝等多位国家级领军人才联合创立了阿法纳生物，他们聚焦被海外垄断的mRNA药物开发领域，重点攻坚靶向递送和mRNA分子优化两大“卡脖子”难题，进行免疫调控和精准治疗。
“创新药研发是一项系统工程，技术、工艺、质控、临床、注册等环环相扣，从实验室走向产业化需要巨大的资金投入和系统能力。”阿法纳生物首席执行官兼总经理周智敏深有感触。在他看来，仿制药同质化的内卷之路难有长远出路，唯有向科技前沿的“无人区”探索、深耕源头创新，才能闯出属于国产创新药的高质量发展之路。
依托自主研发的TALENT技术平台，阿法纳生物迅速搭建起从分子设计、原料合成到中试生产的全链条自研体系，并围绕“体内细胞工程”“下一代核酸药物”和“新型疫苗”三大方向系统布局，短短四年已手握6项mRNA一类新药临床试验批件（IND），多款候选药物完成关键临床阶段，管线数量和研发进度均领跑全国。
阿法纳自主研发的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗AFN02，是国内首个完成Ⅱ期临床入组的mRNA RSV疫苗，标志着国产mRNA技术迈入新纪元，填补了国内巨大空白。AFN03则是全球首款针对HPV16/18高危癌前病变的mRNA治疗药物，现已进入Ⅱ期临床阶段，相关研究成果亮相美国临床肿瘤学会（ASCO）2026年会，作为HPV干预赛道突破性疗法，充分体现我国在肿瘤干预领域的实力。
最具颠覆性的是其在细胞治疗领域的技术成果——体内CAR-T（in vivo CAR-T）注射液AFN50。CAR-T是一款在细胞治疗中创造过奇迹的技术，其传统流程需提取患者T细胞，体外完成基因修饰、加装靶向识别元件后回输体内以清除病灶。不过，该方案存在两个短板：一是贵，治疗费用高达百万元；二是慢，且体外制备周期漫长，不少危重患者错失治疗时机。
阿法纳想了一个“四两拨千斤”的办法，利用脂质纳米颗粒包裹mRNA，像快递一样精准靶向递送到患者体内的T细胞，在体内直接把T细胞“教育”成能识别并攻击病变细胞的CAR-T细胞。一针静脉注射，就完成了传统CAR-T全套复杂的体外操作。
“我们通过mRNA递送技术，将‘改造T细胞’的过程直接在自免患者体内完成，将打破传统CAR-T疗法须采血制备、流程漫长且价格高昂的局限，有望使药物成本降低95%以上。”周智敏说。
转载自：2026年6月17日《安徽日报》，记者：项磊
